新三板报-2021年5月14日-北京消息，诺思兰德(430047.NQ)从4月27日到5月12接到多家券商、私募投资机构及部分个人投资者调研。公司回答了“基因治疗在下肢缺血性疾病中目前应用和开发情况如何？”以下是回答的全文：

下肢缺血性疾病是由各种原因导致的下肢动脉狭窄或闭塞、血流灌注不足，从而引起下肢的间歇性跛行、溃疡、坏疽等缺血表现的一类疾病，导致此类疾病等常见风险因素为高血压、糖尿病、高脂血及吸烟等。下肢缺血是进展性疾病，目前针对重症（Rutherford 分级 4 级以上患者）主要的治疗方法为外科血管重建（动脉旁路/腔内介入），但仍有许多患者存在或药物治疗效果无效、或病变不适合血管重建（血栓闭塞性脉管炎、下肢动脉闭塞无流出道等）、或全身情况难以接受血管手术、或血管重建后的再狭窄/闭塞导致再发缺血加重而又无法再行血管重建等治疗难点和风险。

随着基因治疗时代的到来，越来越多的新的基因治疗临床试验申报及基因治疗药物的获批。2019 年，日本批准了以裸质粒为载体，肝细胞生长因子(HGF)为目的基因的基因治疗药，治疗严重下肢缺血性疾病。新的治疗性血管生成策略应用于临床研究，下肢缺血性疾病临床研究中常用的因子（VEGF: 血管内皮细胞生长因子；FGF: 成纤维细胞生长因子；HGF：肝细胞生长因子）及相关促血管生成机理理论与实践逐渐丰富。

NL003 是公司研发的裸质粒基因治疗产品，临床Ⅰ、Ⅱ期试验初步验证了该药物的安全性和有效性，目前处于缺血性溃疡、静息痛的Ⅲ期临床试验阶段，其作用机理为，通过在缺血部位的横纹肌细胞中表达 HGF 蛋白，促进新生血管再生，在缺血部位形成侧支循环，改善缺血部位的血流供应，以达到治疗缺血性疾病的目的。

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